Nieuws
Gentherapie: stand van zaken

Gentherapie: stand van zaken

Doel van gentherapie is patiënten met een lysosomale stapelingsziekte te genezen door het onderliggende genetische defect te herstellen. Een revolutionaire techniek waar nog flink aan moet worden gesleuteld.

Reclame

Gentherapie: hoop voor tal van patiënten

Kanker, hartziekten, neurodegeneratieve aandoeningen enz.: veel ziekten hebben een genetische oorzaak. Met andere woorden: ze zijn het gevolg van een – al dan niet erfelijke – mutatie in een van onze duizenden genen. “Gentherapie heeft als doel de genetische afwijking die een bepaalde ziekte veroorzaakt, te corrigeren door het DNA van de cellen van een individu te corrigeren”, aldus prof. Étienne Sokal, diensthoofd pediatrische gastro-enterologie en hepatologie in de Cliniques universitaires Saint-Luc en biotechnologisch onderzoeker. “Deze techniek is erop gericht een voldoende aantal cellen genetisch te corrigeren, zodat ze zich reproduceren in het lichaam en het oorzakelijke defect herstellen.”

Het DNA bereiken via virussen

Om een defect gen te vervangen door een functioneel gen, moet het tot in de celkern kunnen worden gebracht. Daar bevindt zich het DNA, dat de fabricatierecepten van alle door de cellen geproduceerde bestanddelen bevat in de vorm van genen. Om daarin te slagen, moeten wetenschappers een vector gebruiken die het DNA kan wijzigen. Daarvoor blijken virussen de ideale kandidaten. Waarom? Omdat ze het herkenningsmechanisme voor het DNA gebruiken om onze cellen te kunnen besmetten en zich voort te planten. Vandaag worden er verschillende soorten virussen en andere types vectoren bestudeerd, die mogelijk kunnen worden gebruikt bij gentherapie.

Nog weinig kennis over de bijwerkingen

Eerst moeten onderzoekers het virus onschadelijk maken, voor ze het gebruiken als vector. Vervolgens wordt het gecorrigeerde gen ingebracht in het virus, zodat het kan worden getransporteerd naar de exacte plaats op het te wijzigen DNA. “Probleem is dat het bijzonder moeilijk is om het schadelijke potentieel van virussen volledig te neutraliseren”, benadrukt prof. Sokal. “Ook de nauwkeurige lokalisatie in het DNA is niet gemakkelijk. Want uit studies blijkt dat de integratie van het gecorrigeerde gen in het DNA naburige genen kan activeren. Een verschijnsel dat bepaalde soorten kankers kan veroorzaken.”

Nog een lange weg

Deze problemen verklaren waarom gentherapie nog niet rechtstreeks getest is op patiënten met een lysosomale stapelingsziekte. En dan hebben we het nog niet over de problemen om de gewijzigde cellen te transporteren in de door de ziekte getroffen weefsels. In 2011 werd gentherapie voor het eerst klinisch getest op patiënten met de ziekte van Sanfilippo van het type A. Toch zal het nog jaren duren voor gentherapie echt doeltreffend, en veilig is. Ondertussen gaat het onderzoek onverminderd verder. Maar er is hoop aan het einde van de tunnel.

M. Sands, B. Davidson, Gene therapy for lysosomal storage diseases, Molecular Therapy, Vol. 13 (5), 2006

Reclame
In Video's