Lysosomale ziekten

Behandeling

Behandeling van lysosomale stapelingsziekten

Doel van de behandeling

De laatste jaren is er nieuwe hoop gerezen. Er zijn nu geneesmiddelen die het normale equivalent zijn van het ontbrekende enzym. De geneesmiddelen worden door genetische manipulatie door de farmaceutische industrie gemaakt en intraveneus toegediend. Bij de vier lysosomale stapelingsziekten die hier worden beschreven, kan deze enzymatische substitutietherapie veel symptomen significant verminderen. De behandeling heeft bijvoorbeeld een goed effect op de pijn bij de ziekte van Fabry of de bloedarmoede en de botpijn bij de ziekte van Gaucher.

De evolutie van de ziekte afremmen

Enzymatische behandelingen kunnen de voortgang van de ziekte ook verbeteren en/of stabiliseren (de nierfunctie behouden bij de ziekte van Fabry, de spier- en respiratoire functies verbeteren of behouden bij de ziekte van Pompe). Toch zijn de behandelingen niet werkzaam op de weefsels en organen die getroffen zijn door een onomkeerbare aandoening (cerebrovasculair accident, lever- of hartfibrose...).

Vroeg behandelen

Het wordt almaar duidelijker dat de diagnose van lysosomale stapelingsziekte zo snel mogelijk moet worden gesteld, zelfs bij late vormen die traag evolueren. De enzymatische substitutietherapie is doeltreffender en beschermt de organen beter naarmate de therapie vroeger wordt toegediend. Eventueel kan zelfs aantasting van de organen worden voorkomen.

Geschreven door Dr Philippe Violon

Om medisch nieuws te volgen, abonneer u op de MediPedia nieuwsbrief.
objectif-traitement-maladies-lysosomales-doelstelling-behandeling-lysosomale-ziekten
In Video's
Lysosomale stapelingsziekte begrijpen
Reclame
Ziektes van A tot Z